POLIPÉPTIDOS DE GLUCOCEREBROSIDASA MODIFICADOS Y MÉTODOS DE USO DE ESTOS

Solicitante

Inventores (2)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

Determinadas modalidades proporcionan polipéptidos de glucocerebrosidasa (GCasa) modificados que tienen, por ejemplo, mayor estabilidad en relación con la de una GCasa de tipo silvestre, así como métodos de elaboración y métodos de uso de dichos polipéptidos. Reivindicación 1: Un polipéptido GCasa que comprende dos o más modificaciones con respecto a SEQ ID Nº 1, donde las dos o más modificaciones proporcionan una mayor estabilidad en presencia de suero, donde la mayor estabilidad está indicada por (i) al menos 2 veces mayor actividad enzimática, y (ii) al menos 2 veces mayor estabilidad conformacional, en relación con la de la SEQ ID Nº 1. Reivindicación 91: Una composición farmacéutica que comprende el polipéptido GCasa de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 90 y un excipiente farmacéuticamente aceptable. Reivindicación 92: Un polinucleótido que comprende una secuencia de ácido nucleico que codifica el polipéptido GCasa de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 90. Reivindicación 93: Un vector que comprende el polinucleótido de la reivindicación 92. Reivindicación 94: Una célula hospedadora que comprende el polinucleótido de la reivindicación 92 o el vector de la reivindicación 93. Reivindicación 95: Un método para producir un polipéptido GCasa, que comprende cultivar una célula hospedadora en condiciones en las que se expresa el polipéptido GCasa codificado por el polinucleótido de la reivindicación 92.