AR132194 A1 Sol. P240100700 Patente publicada en INPI
PROTEÍNAS DIRIGIDAS A A Y MÉTODOS DE USO
Solicitante
Denali Therapeutics Inc.
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Inventores (4)
Gadkar, Kapil G.
Khoury, Nathalie
Pizzo, Michelle E.
Zuchero, Joy Yu
Clasificación Internacional de Patentes (IPC)
Resumen técnico
Se describen proteínas dirigidas a A que comprenden una región de unión a A, una región de unión al receptor de transferrina (TfR) que se une específicamente a TfR con una afinidad de alrededor de 900 nM a alrededor de 10 000 nM, una región de unión a FcR. También se describen métodos para producir proteínas dirigidas a A y métodos para usar las proteínas dirigidas a A para tratar trastornos neurodegenerativos. Reivindicación 1: Una proteína dirigida a A caracterizada porque comprende: (a) una región de unión al amiloide (A); (b) una región de unión al receptor de transferrina (TfR) que se une específicamente a un TfR con una afinidad de alrededor de 900 nM a alrededor de 10 000 nM; y (c) una región de unión al receptor Fc (FcR). Reivindicación 42: Una composición caracterizada porque comprende la proteína dirigida a A de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 41. Reivindicación 43: Una composición farmacéutica caracterizada porque comprende la proteína dirigida a A de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 41 o la composición de la reivindicación 42, y un excipiente farmacéuticamente aceptable. Reivindicación 55: Un ácido nucleico caracterizado porque codifica la proteína dirigida a A de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 41. Reivindicación 56: Un ácido nucleico caracterizado porque codifica un polipéptido que tiene al menos 85% de identidad, al menos 90% de identidad o al menos 95% de identidad, con cualquiera de las SEQ ID Nº 8, 10 y 17 - 31 donde el polipéptido codificado tiene los aminoácidos en las posiciones 384, 386, 387, 388, 389, 390, 413, 415, 416 y 421, de acuerdo con el esquema de numeración de la UE, tal como se muestra en la Tabla 1. Reivindicación 59: Una combinación de ácidos nucleicos caracterizada porque comprende: un primer ácido nucleico que codifica un primer polipéptido que tiene la secuencia de aminoácidos de cualquiera de las SEQ ID Nº 8, 10 y 17 - 31 y un segundo ácido nucleico que codifica un segundo polipéptido que tiene la secuencia de aminoácidos de la SEQ ID Nº 9. Reivindicación 61: Un método para producir una proteína dirigida a A caracterizado porque comprende: (a) cultivar una célula hospedadora recombinante que comprende uno o más ácidos nucleicos que codifican la proteína dirigida a A de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 41; y (b) aislar la proteína dirigida a A del cultivo. Reivindicación 62: Una célula caracterizada porque expresa la proteína dirigida a A de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 41.