TERAPÉUTICOS NOVEDOSOS DE iARN DE FAS Y USOS DE ESTOS

Solicitante

Inventores (5)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

La presente invención se relaciona con compuestos terapéuticos novedosos, conocidos como agentes de iARN, que disminuyen la expresión del receptor FAS (expresado por el gen FAS), disminuyendo de esta manera la expresión del ARNm y de la proteína FAS. Tales agentes de iARN son útiles en el tratamiento de enfermedades que implican la regulación de la expresión y función de FAS, tal como la hepatitis autoinmunitaria. Reivindicación 1: Un agente de iARN para reducir la expresión del gen FAS, caracterizado porque el agente de iARN comprende una porción de suministro de la fórmula (1) conjugada con R, en donde R es un ARN bicatenario (ARNbc) que comprende una cadena antisentido y una cadena sentido, en donde R se conjuga con el punto de conexión E de la fórmula (1), opcionalmente mediante un enlazador, en donde la cadena sentido y la cadena antisentido forman una región dúplex, y en donde la cadena antisentido comprende una región de complementariedad con una secuencia diana de ARNm de FAS de la SEQ ID Nº 1, y en donde la cadena sentido y la cadena antisentido comprenden cada una opcionalmente uno o más nucleótidos modificados y uno o más enlaces internucleotídicos modificados. Reivindicación 39: Una composición farmacéutica caracterizada porque comprende el agente de iARN de una cualquiera de las reivindicaciones 1 a 35, y uno o más excipientes farmacéuticamente aceptables. Reivindicación 41: Un método para disminuir la expresión de FAS en una célula, caracterizado porque comprende poner en contacto la célula con el agente de iARN de una cualquiera de las reivindicaciones 1 a 35.