AR130730 A1 Sol. P230102710 Patente publicada en INPI
TERÁPIA GÉNICA CON APOE
Solicitante
Spark Therapeutics, Inc.
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Inventores (2)
Demarest, Tyler Glen
Cohen, Daniel
Clasificación Internacional de Patentes (IPC)
Resumen técnico
La presente se refiere a constructos de polinucleótidos que codifican una proteína relacionada con ApoE3 que contiene opcionalmente uno o más intrones. Los usos potenciales de los diferentes constructos incluyen terapia génica dirigida a una o más enfermedades o trastornos, por ejemplo, enfermedades o trastornos relacionados con los niveles de colesterol, aterosclerosis, enfermedad coronaria, demencia, angiopatía amiloide cerebral o enfermedad de Alzheimer. Reivindicación 1: Un polinucleótido que comprende una secuencia de nucleótidos que codifica ApoE que tiene al menos un 85% de identidad de secuencia con la secuencia de cualquiera de las SEQ ID Nº 63 - 67 o los nucleótidos 55 - 951 de las SEQ ID Nº 95 - 105 y 124 - 130, en donde el polinucleótido codifica una proteína relacionada con ApoE3 que comprende una secuencia de aminoácidos al menos 90% idéntica a la SEQ ID Nº 32, en donde la proteína comprende una cisteína en una ubicación correspondiente al aminoácido 112 de la SEQ ID Nº 32 y una arginina en una ubicación correspondiente al aminoácido 158 de la SEQ ID Nº 32, en donde la secuencia de nucleótidos que codifica ApoE comprende opcionalmente uno o más intrones.