AR132312 A1 Sol. P240100825 Patente publicada en INPI
TERAPIA GÉNICA DIRIGIDA PARA LA DISTROFIA MIOTÓNICA DM-1
IPC Sección C Boletín 1442
Presentación
04/04/2024
Publicación
11/06/2025
Códigos IPC
3
Solicitante
Genzyme Corporation
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Inventores (5)
CS
Cheng, Seng
JS
Jacobo, Sarah Melissa
MT
Moriguchi, Takako
OC
O’riordan, Catherine
RG
Ruan, Guoxiang
Clasificación Internacional de Patentes (IPC)
C12N 15/113
15/86
7/00
Resumen técnico
En la presente se proporcionan moléculas de ARNi para tratar la distrofia miotónica tipo 1 (DM1). En la presente se proporcionan además casetes de expresión, vectores (por ejemplo, rAAV), partículas virales y composiciones farmacéuticas que contienen el ARNi. Aún más, en la presente se proporcionan métodos y kits relacionados con el uso del ARNi, por ejemplo, para tratar DM1.