TRATAMIENTO DE LA DEGENERACIÓN MACULAR SENIL SECA

Solicitante

Inventores (5)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

La presente divulgación proporciona una genoterapia que tiene como diana vías del complemento para tratar la degeneración macular senil seca. Reivindicación 1: Un constructo de expresión único que comprende una primera secuencia de nucleótidos que codifica un inhibidor para el subcomponente C1s del complemento activado (inhibidor de C1s) y una segunda secuencia de nucleótidos que codifica un inhibidor para el factor Bb del complemento (inhibidor de Bb); o un par de constructos de expresión, comprendiendo uno la primera secuencia de nucleótidos y comprendiendo el otro la segunda secuencia de nucleótidos. Reivindicación 17: Un ácido nucleico aislado que comprende una secuencia de nucleótidos seleccionada de las SEQ ID Nº 25, 27, 29, 31, 33, 35, 37, 38, 40, 42, 54, 56, 58, 60, 62, 79 u 80, o codifica la(s) misma(s) secuencia(s) de aminoácidos que la secuencia de nucleótidos seleccionada. Reivindicación 18: Uno, dos o más virus adenoasociados recombinantes (VAAr) que comprenden el(los) constructo(s) de expresión de una cualquiera de las reivindicaciones 1 - 16 o el ácido nucleico asilado de la reivindicación 17. Reivindicación 22: Una composición farmacéutica que comprende el(los) VAAr de una cualquiera de las reivindicaciones 18 - 21 y un portador farmacéuticamente aceptable. Reivindicación 23: Una proteína o proteínas codificadas por el(los) constructo(s) de expresión o el(los) VAAr de una cualquiera de las reivindicaciones 1 - 21. Reivindicación 24: Una célula hospedadora que comprende el(los) constructo(s) de expresión, el ácido nucleico aislado o el(los) VAAr de una cualquiera de las reivindicaciones 1 - 21. Reivindicación 31: Un promotor de mamífero que comprende la SEQ ID Nº 83 o una secuencia al menos un 85% idéntica a esta. Reivindicación 32: Un promotor de mamífero bidireccional que comprende un par de promotores de -actina de pollo colocados en orientación opuesta, separados por un potenciador de CMV, opcionalmente en donde el promotor de mamífero bidireccional comprende la SEQ ID Nº 53 o una secuencia al menos un 85% idéntica a esta.