AR134271 A1 Sol. P240103064 Patente publicada en INPI
VARIANTES DE CNP, CONJUGADOS Y FORMULACIONES DE LOS MISMOS
Solicitante
Biomarin Pharmaceutical Inc.
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Inventores (5)
Jakaria, Md Golan
Chou, Tian Wei
Araya, Kidisti
Charmant, Olivier
Bourbon, Pauline -
Clasificación Internacional de Patentes (IPC)
Resumen técnico
En la presente se proporcionan composiciones farmacéuticas que comprenden variantes y profármacos del péptido natriurético tipo-C (CNP) descripto en la presente. También se proporcionan en la presente métodos para usar las composiciones descritas en el tratamiento de trastornos relacionados con los huesos o displasia esquelética, así como kits farmacéuticos que comprenden las composiciones descriptas. Reivindicación 1: Una composición farmacéutica que comprende una variante del péptido natriurético tipo C (CNP) PGQEHPNARKYKGANKKGLSKGCFGLKLDRIGSMSGLGC (SEQ ID Nº 1), un excipiente farmacéuticamente aceptable y un portador o un diluyente, en donde la variante de CNP comprende un resto ácido, un espaciador, un enlazador hidrolizable y se caracteriza por una estructura como se muestra en la Figura 11. Reivindicación 2: Una composición farmacéutica que comprende (4R,10S,16S,19S,22S,28S,31S,34S,37S,40S,43S,49S,52R)-52-(2-((S)-2-((S)-2-((S)-2-(2-((S)-2-((S)-2-((S)-2-((S)-2-(2-((S)- 2-((S)-2-((S)-2-((S)-2-((S)-2-((S)-2-((S)-1-(L-prolilglicil-L-glutaminil-L-glutamil-L-histidil)pirrolidina-2-carboxamido)-4-amino- 4-oxobutanamido)propanamido)-5-guanidinopentanamido)-6-aminohexanamido)-3-(4-hidroxifenil)propanamido)-6- aminohexanamido)acetamido)propanamido)-4-amino-4-oxobutanamido)-6-aminohexanamido)-6- aminohexanamido)acetamido)-4-metilpentanamido)-3-hidroxipropanamido)-6-aminohexanamido)acetamido)-49-benzil-28- ((S)-sec-butil)-34-(carboximetil)-40-((S)-33,51-dicarboxi-8-(2-hidroxietil)-6,12,21,30,35-pentaoxo-14,17,23,26-tetraoxa- 5,8,11,20,29,34-hexaazahenpentacontil)-31-(3-guanidinopropil)-16,22-bis(hidroximetil)-10,37,43-triisobutil-19-(2- (metiltio)etil)-6,9,12,15,18,21,24,27,30,33,36,39,42,45,48,51-hexadecaoxo-1,2-dithia- 5,8,11,14,17,20,23,26,29,32,35,38,41,44,47,50-hexadecaazacyclotripentacontane-4-ácido carboxílico, un excipiente farmacéuticamente aceptable, y un portador o un diluyente.