VECTOR DE VIRUS ADENOASOCIADO

Solicitante

Inventores (4)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

La invención se refiere a vectores de virus adenoasociados (AAV) que comprenden una secuencia de nucleótidos que codifica una proteína del Factor VIII (FVIII), composiciones que contienen estos vectores y usos terapéuticos asociados de estos. Reivindicación 1: Un vector de virus adenoasociado (AAV) que comprende una secuencia de nucleótidos que codifica un aceptor de empalme, una secuencia enlazadora y una proteína del Factor VIII con variante del dominio B (FVIII-BDV), en donde la secuencia enlazadora comprende una secuencia de nucleótidos que codifica una de las siguientes secuencias de aminoácidos: • MFSMRIVCLVLSVVGTAWT (SEQ ID Nº 1), y • MQIELSTCFFLCLLRFCFS (SEQ ID Nº2), y en donde la secuencia de nucleótidos del dominio B comprende una secuencia de nucleótidos que codifica una de las siguientes secuencias de aminoácidos: • SFSQNSRHPSQNPPVLKRHQR (SEQ ID Nº 3), y • SFSQNSRHPSNHTANHTANHTANHTANHTANHTSQNPPVLKRHQR (SEQ ID Nº 4). Reivindicación 6: Una composición de edición génica que comprende (a) una partícula de vector de AAV que comprende un vector de AAV de acuerdo con una cualquiera de las reivindicaciones 1 - 5; y (b) una partícula lipídica que comprende una secuencia de ARNm que codifica un agente de edición génica. Reivindicación 12: Una composición farmacéutica que comprende una composición de edición génica de acuerdo con una cualquiera de las reivindicaciones 6 - 11, formulada en una solución farmacéuticamente aceptable o fisiológicamente aceptable para la administración a una célula o un animal, tal como un ser humano.