VECTOR DE VIRUS ADENOASOCIADO RECOMBINANTE

Solicitante

Inventores (2)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

La invención proporciona vectores de virus adenoasociados (rAAV), en particular vectores rAAV que comprenden una construcción genética que alberga genes que codifican el receptor tirosina quinasa B (TrkB) y el factor neurotrófico derivado del cerebro (BDNF). La invención también se hace extensiva a una composición farmacéutica que comprende el vector rAAV y al uso de dichos vectores y composiciones en métodos de tratamento génico para prevenir o tratar una variedad de trastornos del nervio óptico y trastornos cocleares, o para promover la regeneración y/o supervivencia de los nervios. La invención también proporciona métodos para producir los vectores rAAV. Reivindicación 1: Un vector de virus adenoasociado recombinante (rAAV) caracterizado porque comprende una construcción genética que comprende, en una orientación de 5’ a 3’: un promotor de citomegalovirus (CMV); una primera secuencia codificante, que codifica el receptor tirosina quinasa B (TrkB); una secuencia de nucleótidos que codifica un enlazador para generar TrkB y el factor neurotrófico maduro derivado del cerebro (mBDNF) como proteínas individuales; y una segunda secuencia codificante, que codifica mBDNF, en donde el promotor CMV está operativamente unido a la primera y segunda secuencias codificantes. Reivindicación 21: Una composición farmacéutica caracterizada porque comprende el vector rAAV recombinante de acuerdo con la reivindicación 1, y un vehículo farmacéuticamente aceptable. Reivindicación 22: Un método para preparar la composición farmacéutica de acuerdo con la reivindicación 21, caracterizado porque el método comprende poner en contacto el vector rAAV recombinante de acuerdo con la reivindicación 1, con un vehículo farmacéuticamente aceptable. Reivindicación 23: Un método para producir el vector rAAV de acuerdo con la reivindicación 1, caracterizado porque el método comprende: (i) introducir, en una célula productora de vector rAAV, una construcción genética que comprende, en una orientación de 5’ a 3’: un promotor de citomegalovirus (CMV); una primera secuencia codificante, que codifica el receptor tirosina quinasa B (TrkB); una secuencia de nucleótidos que codifica un enlazador para generar TrkB y el factor neurotrófico maduro derivado del cerebro (mBDNF) como proteínas individuales; y una segunda secuencia codificante, que codifica mBDNF, en donde el promotor CMV está unido de forma operable a la primera y segunda secuencias codificantes; y (ii) cultivar la célula productora del vector rAAV, para producir así el vector rAAV de acuerdo con la reivindicación 1. Reivindicación 24: Una célula productora del vector rAAV caracterizada porque comprende la construcción genética del vector rAAV de acuerdo con la reivindicación 1.