VECTORES DE TERAPIA GÉNICA PARA SU USO EN LA ENFERMEDAD DE PARKINSON

Solicitante

Inventores (3)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

En la presente descripción se describen vectores de terapia génica recombinantes que comprenden un gen que codifica la quinasa 1 inducida por PTEN (PINK1) que está operativamente enlazado a un promotor y métodos para usar los vectores de terapia recombinante para inhibir, reducir, o retrasar la degeneración o muerte de las neuronas de un sujeto. Reivindicación 1: Un vector de terapia génica recombinante que comprende un polinucleótido enlazado operativamente a un promotor, en donde el vector es un virus adenoasociado (AAV) y el polinucleótido codifica la quinasa 1 inducida por PTEN (PINK1) y tiene al menos aproximadamente 90% de identidad con la sec. con núm. de ident.: 2 o la sec. con núm. de ident.: 3. Reivindicación 9: Un método para aumentar la expresión de PINK1 en células en un sujeto al poner en contacto las células con el vector de terapia génica recombinante de la reivindicación 1. Reivindicación 13: Un método para inhibir, reducir, o retrasar la degeneración o muerte de neuronas de un sujeto al poner en contacto las neuronas con el vector de terapia génica de la reivindicación 1, lo que aumenta el nivel de expresión de PINK1 en las neuronas e inhibe, reduce, o retrasa la disfunción / degeneración o muerte de las neuronas. Reivindicación 15: Un polinucleótido que codifica PINK1 y tiene al menos aproximadamente 90% de identidad con la sec. con núm. de ident.: 2 o la sec. con núm. de ident.: 3. Reivindicación 20: Un plásmido que comprende el polinucleótido de la reivindicación 15.